Fire studier i 2019 går både i fase 1 og 2, og er derfor tellet to ganger i denne figuren.

Fase 1: Humanfarmakologiske studier Dette er første dose til mennesker, enten friske frivillige, eller til pasienter som har den aktuelle sykdommen. Behandlingen gis i et kort tidsrom og dose-toleranse, farmakokinetikk og farmakodynamikk undersøkes. Studiene omfatter cirka 100 pasienter.
Fase 2: Terapeutisk eksplorative studier Her undersøkes terapeutisk effekt hos et mindre antall pasienter. Det er korte dosefinnende studier med veldefinerte pasientgrupper. Det er ofte surrogatendepunkter i studien. Studiene omfatter cirka 1000 pasienter.
Fase 3: Terapeutisk bekreftende studier Dette er større kontrollerte studier på effekt og sikkerhet i den aktuelle pasientgruppen. Studiene kan ha harde endepunkter og undersøker ofte dose-respons og, så langt det er mulig, bivirkningsmønster og frekvens. Det sammenlignes ofte med etablert behandling. Når fase 3 er avsluttet, har man som regel tilstrekkelig dokumentasjon til å kunne søke om markedsføringstillatelse (godkjenning) for legemiddelet. Fase 3-studier kan også være studier på allerede godkjente legemidler, men på en ny indikasjon. Studiene omfatter typisk 3000 pasienter.
Fase 4: Terapeutisk bruk Slike studier kalles ofte "real life studier". Studiene gjelder legemidler som har markedsføringstillatelse, innenfor rammen av godkjent produktinformasjon (SmPC). Hensikten med disse studien kan være å samle ytterligere informasjon om effekt, mortalitet, morbiditet, eller nye endepunkter. Hensikten kan også være å studere helseøkonomiske aspekter. Disse studiene er ofte store og kan omfatte flere enn 1000 pasienter.