Fire studier i 2019 går både i fase 1 og 2, og er derfor tellet to ganger i denne figuren.

Fase 1: Humanfarmakologiske studier. Dette er første dose til mennesker, enten friske frivillige, eller til pasienter som har den aktuelle sykdommen. Behandlingen gis i et kort tidsrom og dose-toleranse, farmakokinetikk og interaksjoner undersøkes. Studiene omfatter cirka 100 pasienter.
Fase 2: Terapeutisk eksplorative studier. Her undersøkes terapeutisk effekt hos et mindre antall pasienter. Det er korte dosefinnende studier med veldefinerte pasientgrupper. Det er ofte surrogatendepunkter. Studiene omfatter cirka 1000 pasienter
Fase 3: Terapeutisk bekreftende studier. Dette er større kontrollerte studier på effekt og sikkerhet ved i den aktuelle pasientgruppen. Studiene kan ha harde endepunkter og undersøker ofte dose-respons og så langt det er mulig bivirkningsmønster og frekvens. Det sammenlignes ofte med etablert behandling. Når fase 3 er avsluttet, har man som regel tilstrekkelig dokumentasjon til å søke om markedsføringstillatelse (godkjenning) for legemidlet. Studiene omfatter typisk 3000 pasienter. Fase 3-studier kan også være studier på allerede godkjente legemidler, men på en ny indikasjon.
Fase 4: Terapeutisk bruk. Slike studier kalles ofte «real life studier». Studiene gjelder legemidler som har markedsføringstillatelse, innenfor rammen av godkjent produktinformasjon (SmPC). Hensikten er ytterligere innsamling av effekt- og sikkerhetsdata, gjerne sammenlignende studier på effekt, mortalitet, morbiditet, nye endepunkter. Hensikten kan også være å studere helseøkonomiske aspekter. Disse studiene er ofte store og kan omfatte flere enn 1000 pasienter.

Kilde: Statens legemiddelverk